Lettre du CEO

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Chers actionnaires,

Le corps humain est constitué de milliards de cellules individuelles. Lorsque le corps est en bonne santé, toutes les cellules interagissent les unes avec les autres de façon équilibrée et harmonieuse, créant ainsi un état homéostatique. En cas de maladie, cependant, cet équilibre est rompu. Une mauvaise communication et des activités anormales se créent au niveau cellulaire conduisant à des maladies aiguës, progressives et souvent chroniques.

Notre industrie a évolué, passant d’un traitement des maladies à l’aide exclusive de substances chimiques à l’utilisation de facteurs biomoléculaires ou de médicaments biologiques, tels que des anticorps. Dans la pratique clinique actuelle, ces molécules sont utilisées pour bloquer une certaine voie de signalisation, actionner un interrupteur pour activer ou calmer le système immunitaire, signaler les cellules cancéreuses en vue de leur élimination et pour de nombreuses autres tâches. Dans le corps humain, tous ces modes d’action sont initiés, orchestrés et réalisés par des cellules vivantes et la gamme complète de protéines et d’effecteurs qu’elles produisent. Les cellules ont été conçues par la nature pour agir comme une source vivante de molécules simples et sophistiquées dotées d’effets thérapeutiques modulateurs. Le déblocage du potentiel des médicaments à base de cellules est par conséquent la prochaine frontière de la médecine moderne.

Le foie est un organe remarquable et l’un des plus grands du corps humain. Son potentiel de régénération dépasse celui de nombreux autres organes, voire de tous les autres. Il est riche en cellules souches ou en cellules semblables à  ces dernières qui forment un complexe régénérateur offrant diverses couches de protection pour les fonctions essentielles que cet organe unique remplit. Chez Promethera Biosciences, nous reconnaissons la position centrale du foie dans la santé humaine, point où de nombreuses maladies se manifestent et par conséquent, point central de l’intervention thérapeutique. Alors que notre industrie favorise le développement de médicaments à base de cellules, chez Promethera, nous sommes absolument convaincus qu’un foie humain sain peut être une meilleure source de produits innovants et puissants de thérapie cellulaire.

Promethera se considère comme un innovateur et un pionnier dans l’espace de la thérapie cellulaire des maladies hépatiques. Promethera vient de célébrer son 8e anniversaire et a réuni un ensemble robuste d’expertises et d’expériences, tant au niveau individuel que de la société et ce, pour tous les aspects indispensables à une société biopharmaceutique. Pour ne citer que quelques exemples, les membres de l’équipe de Promethera ont déjà développé des produits avec succès, de façon indépendante et par le biais d’un développement clinique, les emmenant jusqu’à l’enregistrement et au lancement sur le marché, notamment le premier ATMP en Europe. En 2016, nous avons acquis et intégré les principaux actifs de notre concurrent, Cytonet, ce qui nous a apporté des technologies complémentaires, des capacités de fabrication et une réelle présence aux États-Unis avec une équipe expérimentée.

Les deux programmes actuellement développés par Promethera, de manière indépendante, sont fondés sur sa plate-forme exclusive principale, HepaStem, qui est au cœur de la société depuis sa création. En 2017, nous avons l’intention de faire avancer l’évaluation clinique de cette approche de thérapie cellulaire dans l’insuffisance hépatique aiguë survenant dans le décours d’une maladie chronique du foie, ACLF, ainsi que dans la stéatohépatite non alcoolique, ou NASH. L’investissement dans ces programmes est notre première priorité, dans la mesure où ils constituent notre meilleure opportunité, et la plus importante, de générer une valeur substantielle pour la société.

L’ACLF représente une indication très difficile à traiter : la mortalité est élevée et il n’existe aucun traitement efficace en dehors des interventions en unité de soins intensifs. De nouveaux traitements capables de moduler l’inflammation systémique aiguë, et en particulier du foie, chez ces patients, d’atténuer la progression de la maladie et d’avoir un effet positif sur la survie globale pourraient apporter un bénéfice important à ces patients. Parallèlement, l’évaluation rapide du potentiel anti-inflammatoire d’HepaStem dans un milieu clinique pour l’ACLF pourrait faciliter notre plan de développement pour la NASH.

La NASH est déjà considérée comme la « prochaine grande épidémie mondiale ». Nous estimons que 62 millions de personnes vivent actuellement avec cette maladie aux Etats-Unis, en Europe ainsi qu’au Japon. Nous sommes convaincus que l’intervention multi-factorielle des cellules d’HepaStem pourraient fournir, avec leurs effets anti-inflammatoires et anti-fibrotiques combinés , des avantages évidents par rapport à la concurrence existante (principalement de petites molécules et certains médicaments biologiques) et pourraient permettre de se tailler une place importante dans ce marché avec un produit développé avec succès.

Aujourd’hui, nos thérapies cellulaires les plus avancées sont issues de foies humains et visent à traiter des maladies hépatiques. Néanmoins, notre ambition ne s’arrête pas là. Nous sommes convaincus que des fonctions thérapeutiques supplémentaires peuvent être ajoutées aux cellules issues du foie au moyen de méthodes modernes de transfert de gènes, permettant ainsi de traiter un éventail de maladies plus large encore grâce à des effets ciblés.

Globalement, Promethera est bien placé pour poursuivre son chemin vers la concrétisation des thérapies cellulaires issues du foie pour les patients souffrant de maladies graves. Le développement de médicaments biopharmaceutiques implique de surmonter un grand nombre d’obstacles et d’incertitudes et de prendre des décisions cruciales sans jamais pouvoir garantir le succès. Nous abordons ce défi avec tout le respect dû à la science et à la biologie, à la complexité de la réponse des patients, avec diligence et avec un certain degré de courage, car être à l’avant-garde de la prochaine révolution médicale n’est pas une mince affaire.

Respectueusement vôtre,

John Tchelingerian, PhD

CEO